졸겐스마 건강보험 적용

중중·희귀 난치질환임에도 치료제가 고가라 건강보험 적용을 받지 못했던 질환들이 많습니다. 오늘은 척수성근위축증 치료제인 졸겐스마의 건강보험 적용과 1회 비용, 투여 대상, 교차투여에 대해 알아보겠습니다.

 

척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)

척수의 앞뿔세포와 때로 뇌줄기의 운동핵이 퇴화와 소실에 의해 근육의 약화 및 위축이 태아기에서 시작하여 소아청소년기까지 지속적으로 진행되는 질환입니다. 상염색체 열성 형질로 유전되며, 5번 염색체(5p11.2-q13.3) 긴팔의 여러 유전자들의 결손이 문제인데, 가장 중요한 결손은 생존동작신경원(sevival motor neuron, SMN) 유전자의 동형접합성 결손과 신경세포소멸억제단백질 유전자의 동형접합성 결손이라고 합니다.

 

제1형 베르드니히-호프만병(Werdnig-Hoffmann), 제2형 뒤부위츠병(Dubowitz), 제3형 쿠겔버그-웰란드병(Kugellberg-Welander)병이 있으며, SMA 환자의 약 60%를 차지하는 제1형은 가장 빠르고 치명적인 심각한 유형으로, 치료를 받지 않으면 90%의 환자가 2세 이전에 사망까지 이를 수 있습니다.

 

'졸겐스마(Zolgensma, 성분명: 오나셈노진아베파르보벡)'는 투약비용이 미국 기준 약 28억 원에 가까워 세계에서 제일 비싼 약으로 알려진 척수성근위축증(SMA) 치료제로, 8월 1일부터 국민건강보험 급여 적용이 신설되었습니다. 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생합니다. 

졸겐스마의 국민건강보험 급여 적용 신설

 

졸겐스마, 건강보험 적용 시 1회 투약비용

건강보험 급여 적용을 받게 될 경우 국내 약가가 약 20억에 달하는 초고가약인 졸겐스마의 1회 투약 비용은 최대 598만 원으로 줄어든다고 합니다. 건강 보험 인정 약가는 19억 8172만 6933원으로, 희귀 질환 산정특례 본인부담률 10%에 건강보험 진료비 본인부담 상한제를 적용받아 비용은 최대 598만 원에서 최저 83만 원을 부담합니다.

 

세 가지 조건의 재정부담안

국민건강보험공단은 졸겐스마가 초고가약인만큼 약제 청구 금액의 일정 금액을 제약사가 건강보험공단에 환급하고, 실제 청구액이 사전 설정한 연간 예상청구액 총액을 초과하는 경우 청구액의 일정 비율(총액 제한형)을 환급하고, 환자별 치료 성과를 5년 동안 추적 관찰하여 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액(환자 단위 성과기반 위험부담)을 제약사가 건강보험공단에 환급하는 등 위험분담 조건이 있다고 합니다. 

척수성근위축증(SMA) 치료제-노바티스의 졸겐스마(출처: 아시아경제)

졸겐스마는 1회 투여(원샷) 약제로, 가장 질병이 빠르게 진행되고 예후가 좋지 않은 SMA1형 환자에게 높은 치료효과를 보인다는 평을 받는다 합니다. 그럼에도, 고가의 약값으로 환자들의 부담이 매우 컸던 상황에서 건강보험 적용이 이루 진 것입니다. 

 

스핀라자와 졸겐스마의 교차투여 여부

졸겐스마의 투여 대상

졸겐스마는 고시에 따라 SMA를 새로 진단받은 환자에게 보험급여가 적용됩니다.

▶ SMN1 유전자에 이중 대립형질 돌연변이가 있는 SMA 환자 중 5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단

▶ SMA 1형의 임상적 진단이 있거나, 증상 발현 전이라도 SMN2 유전자의 복제수가 2개 이하

▶ 투여시점 기준 생후 9개월 미만, 다만 생후 9~12개월 환아의 경우는 환자상태 등을 고려하여 이득이 있을 것으로 판단되는 경우에 한해 급여가 가능하다고 ㅎ바니다.

 

원칙적으로 만 9개월 미만의 SMN1 환아로 정리되었지만 영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술을 받은 경우 혹은 심각한 근육 쇠약이나 완전한 사지마비 등 중증으로 진행하는 경우는 투여대상에서 제외된다고 합니다. 

 

 기존 스핀라자 투여 환자 일부도 졸겐스마를 투여할 가능성이 있다고합니다. 변이가 있는 척수성 근위축증 환아 가운데 기준 연령이 생후 24개월 이하이면서 체중이 13.5kg 미만이고, 생후 12개월 이전에 스핀라자를 시작해 계속해서 투여받고 있는 경우에 한해서라고 합니다. 하지만 졸겐스마 투여 후 스핀라자를 중복 투여하는 것은 급여하지 않는다고 합니다. 

 

이상 척수성근위축증 치료제인 졸겐스마의 건강보험 적용과 1회 비용과 투여대상, 교차 투여 여부에 대해 알아보았습니다.
(출처) 위 내용은 의협신문, 바이오스펙터 기사를 토대로 하였으며 모든 상담이나 치료 가능 여부는 반드시 병원을 방문하여 의사와 상의해야 합니다.